Mis on Kuvan?
Kuvan on ravim, mis sisaldab toimeainena sapropteriindivesinikkloriidi. Seda turustatakse helekollaste lahustuvate tablettidena (100 mg).
Milleks Kuvani kasutatakse?
Kuvani kasutatakse hüperfenüülalaniineemia (HPA, kõrge fenüülalaniini sisaldus veres) raviks geneetiliste häiretega fenüülketonuuria (PKU) või tetrahüdrobiopteriini (BH4) puudulikkusega patsientidel. Nende häiretega patsiendid ei saa aminohapet muundada. Fenüülalaniin (leidub toiduvalkudes) ) türosiiniks (teine aminohape). See põhjustab fenüülalaniini kogunemist veres, mis võib põhjustada aju- ja närvisüsteemi probleeme.
Kuvani võib kasutada täiskasvanutel ja lastel.Kuvan on näidustatud kasutamiseks lastele, kellel on vähemalt nelja -aastane PKU tõttu HPA. Ravimit ei ole uuritud HPA -ga lastel, kes on alla 4 -aastased PKU tõttu. Kuvani võib kasutada igas vanuses lastel, kellel on BPA puudulikkuse tõttu HPA.
Ravi Kuvan’iga tohib jätkata ainult patsientidel, kes reageerivad ravile adekvaatselt.
Kuna HPA -ga patsientide arv on väike, peetakse seda haigust haruldaseks ja Kuvan määrati 8. juunil 2004 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Kuvani kasutatakse?
Kuvan -ravi peab alustama ja jälgima PKU ja BH4 puudulikkuse ravis kogenud arst. Fenüülalaniini ja valgu sisaldust patsiendi toidus tuleb jälgida, et tagada fenüülalaniini taseme ja toitumisalase tasakaalu kontroll. Kuvan on ette nähtud pikaajaliseks kasutamiseks.
Kuvani annus sõltub patsiendi kehakaalust. PKU -ga patsiendid peaksid alustama annusega 10 mg kehakaalu kilogrammi kohta üks kord ööpäevas ja BH4 puudulikkusega patsiendid alustama annusega 2–5 mg / kg üks kord ööpäevas. Nädala pärast võib annust kohandada kuni 20 mg / kg üks kord ööpäevas, kui patsient ei ole ravile allunud. Rahuldav ravivastus s "tähendab fenüülalaniini taseme langust veres vähemalt 30% või arsti määratud tasemele. Kui see vastus saadakse kuu aja pärast, klassifitseeritakse patsient" reageerivaks "ja ta võib Kuvan'i jätkata..
Kuvani võetakse koos toiduga iga päev samal ajal, eelistatavalt hommikul. Tabletid lahustuvad klaasi vees enne, kui patsient joob lahuse Mõnedel BH4 puudulikkusega patsientidel tuleb annus mõnikord parima tulemuse saavutamiseks jagada päeva jooksul kaheks või kolmeks annuseks. Kuvani tuleb kasutada ettevaatusega üle 65 -aastastel patsientidel ning maksa- või neeruprobleemidega patsientidel.
Kuidas Kuvan toimib?
Fenüülalaniini kõrge sisaldus veres on tingitud fenüülalaniini muundamisest türosiiniks ensüümi "fenüülalaniin" tõttu. PKU -ga patsientidel on ensüümi defektne versioon ja BH4 puudulikkusega patsientidel on see madal. "kofaktor", mis täidab ensüümi nõuetekohast toimimist. Kuvani toimeaine, sapropteriindivesinikkloriid, on BH4 sünteetiline koopia. PKU -s toimib see, parandades defektse ensüümi aktiivsust ja BH4 puuduse korral asendab see kofaktorit. See aitab taastada ensüümi võime muuta fenüülalaniini türosiiniks, vähendades fenüülalaniini taset veres.
Kuidas Kuvanit uuriti?
Kuvani toimet testiti esmalt eksperimentaalsetes mudelites, enne kui seda uuriti inimestel.
PKU -ga patsientide raviks on Kuvani uuritud kahes põhiuuringus, kus Kuvanit võrreldi platseeboga. Kõik uuringutes osalenud patsiendid olid näidanud vastust Kuvan esimese kaheksapäevasele ravikuurile, kuid olid enne uuringute algust vähemalt ühe nädala ilma ravimita veetnud.
Esimeses uuringus osales 89 patsienti vanuses kaheksa aastat ja vanemad, kes ei järginud ranget dieeti. Efektiivsuse põhinäitaja oli fenüülalaniini taseme langus veres kuue nädala jooksul.
Teises uuringus osales 46 last vanuses 4 kuni 12 aastat, kes pidasid dieeti kontrollitud fenüülalaniini tasemega. Alates kolmandast ravinädalast kohandati dieeti iga kahe nädala järel, võttes arvesse fenüülalaniini taset veres. Efektiivsuse põhinäitaja oli muutus fenüülalaniini koguses, mida lapsed said toiduga, hoides samal ajal vere fenüülalaniini soovitud tasemel. Uuring kestis 10 nädalat.
Ettevõte esitas BH4 puudulikkusega patsientide raviks kolme uuringu tulemused, mis on avaldatud sapropteriinvesinikkloriidi kohta avaldatud kirjanduses. Üks neist uuringutest hõlmas 16 patsienti, keda raviti keskmiselt 15,5 kuud.
Milles seisneb uuringute põhjal Kuvani kasulikkus?
PKU ravis oli Kuvan efektiivsem kui platseebo. Esimeses uuringus oli uuringu alguses fenüülalaniini sisaldus veres ligikaudu 867 mikromooli liitri kohta. Normaalne tase on PKU -ga inimestel umbes 60 mikromooli liitri kohta. Kuue nädala pärast oli fenüülalaniini tase langenud. 236 mikromooli liitri kohta patsientidel, kes kasutasid Kuvani ja suurenesid 3 mikromooli liitri kohta platseebot kasutavatel patsientidel. Teises uuringus võisid Kuvani võtvad lapsed võtta oma dieedi kaudu keskmiselt 17,5 mg rohkem fenüülalaniini. 10 nädala pärast iga päev platseebot kasutavatel lastel 3,3 mg rohkem.
BH4 puudulikkusega patsientide uuringutes täheldati sapropteriinvesinikkloriidi kasutamisel patsientidel fenüülalaniini taseme ja teiste haigusmarkerite taseme paranemist.
Mis riskid Kuvaniga kaasnevad?
Kuvani kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud rohkem kui ühel patsiendil 10 -st) on peavalu ja nohu (nohu). Kuvani kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Kuvani ei tohi kasutada inimesed, kes võivad olla sapropteriinvesinikkloriidi või mõne muu aine suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Kuvan heaks kiideti?
Inimravimite komitee (CHMP) otsustas, et Kuvani kasulikkus HPA ravis PKU ja BH4 puudulikkusega täiskasvanud ja lastel, kes on sellele ravile reageerinud, on suurem kui sellega kaasnevad riskid. Komitee soovitas turustada luba Kuvanile.
Muu teave Kuvani kohta:
2. detsembril 2008 andis Euroopa Komisjon Merck KGaA -le Kuvani müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus.
Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõtte kohta Kuvani kohta leiate siit.
Kuvani Euroopa avaliku hindamisaruande täisversiooni leiate siit.
Selle kokkuvõtte viimane uuendus: 10-2008.
Sellel lehel avaldatud teave Kuvani - sapropteriinvesinikkloriidi kohta võib olla aegunud või puudulik. Selle teabe õigeks kasutamiseks vaadake vastutusest loobumise ja kasuliku teabe lehte.
