Mis on Replagal?
Replagal on infusioonilahus, mis sisaldab toimeainena alfagalgaasi.
Milleks Replagali kasutatakse?
Replagalit kasutatakse harvaesineva päriliku haigusega Fabry tõvega patsientide raviks.
Selle haiguse all kannatavatel patsientidel esineb ensüümi alfa-galaktosidaas A puudulikkus. See ensüüm lagundab tavaliselt lipiidglobulotriaosüültseramiidi (Gb3). Kui see ensüüm puudub, ei saa Gb3 lagundada ja koguneb rakkudesse, näiteks nendesse rakkudesse neerud.
Fabry tõvega patsientidel võib esineda mitmesuguseid sümptomeid, sealhulgas tõsiseid haigusi, nagu neerupuudulikkus, südameprobleemid ja insult.
Kuna Fabry tõvega patsientide arv on väike, peetakse seda haigust haruldaseks ja Replagal määrati 8. augustil 2000 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste raviks kasutatav ravim).
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Replagali kasutatakse?
Replagali tuleb manustada Fabry tõve või teiste pärilike ainevahetushaiguste ravis spetsialiseerunud arsti järelevalve all. Seda manustatakse intravenoosse infusioonina 0,2 mg / kg kehakaalu kohta 40 minutit iga 2 nädala järel. Lastele manustatud Replagali toimet on mõningates uuringutes uuritud ja seetõttu on tehtud ettepanek, et Replagalit võib kasutada lastel vanuses 7 ... 18 aastat sama annusega. Raskete neeruprobleemidega patsientidel on ravivastus madalam. Replagal on ette nähtud pikaajaliseks kasutamiseks.
Kuidas Replagal toimib?
Replagal on ensüümide asendusravi, mis annab patsientidele ensüümi, mis neil puudub. Replagal on mõeldud asendama inimese ensüümi alfa-galaktosidaas A, mis puudub Fabry tõvega inimestel. Replagali toimeaine alfa -agalsidaas on inimese ensüümi koopia, mis on toodetud rekombinantse DNA tehnoloogia abil: ensüümi valmistab rakk, mis on saanud geeni (DNA), mis on võimeline seda ensüümi tootma . See asendusensüüm soodustab Gb3 lagunemist, vältides selle kogunemist rakkudesse.
Kuidas Replagali uuriti?
Replagali on uuritud kahes kliinilises uuringus, milles osales kokku 40 meespatsienti. Replagalit võrreldi platseeboga (näiv ravim); ühes uuringus mõõdeti selle mõju valule, samas kui teises uuringus uuriti selle mõju Gb3 eliminatsioonile vasakust vatsakesest (müokardist). Samuti viidi läbi uuring 15 naispatsiendiga (kandjaga).
Replagali on uuritud ka 24 lapsel vanuses 6 kuni pool kuni 18 aastat.
Milles seisneb uuringute põhjal Replagali kasulikkus?
Pärast 6 -kuulist ravi vähendas Replagal oluliselt ravitud patsientide valu võrreldes platseeboga (näiv ravim). Replagal vähendas vasaku vatsakese massi keskmiselt 11,5 g, samas kui platseebot saanud patsientidel suurenes see 21,8 g. Need tulemused näitavad, et haiguse sümptomid paranevad või haigus püsib stabiilsena. Naistel oli toime võrreldav meestega saavutatud tulemustega. Lapsed, kes said 6 kuud Replagal -ravi, ei näidanud südame massi suurenemist ja Gb3 taseme langust veres.
Mis riskid Replagaliga kaasnevad?
Kõige sagedasemad kõrvaltoimed (esinenud uuringute ajal rohkem kui ühel patsiendil kümnest) on põhjustatud pigem infusioonist kui ravimist. Need on peamiselt külmavärinad, peavalu, iiveldus, palavik, näo õhetus ja väsimus ( väsimus), mis ei ole üldiselt tõsised. Muud väga levinud kõrvaltoimed on valu ja ebamugavustunne. Lastel teatatud kõrvaltoimed on sarnased täiskasvanutega. Replagali kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt .
Replagal'i võtvatel patsientidel võivad tekkida antikehad (Replagal'i reaktsioonina toodetud valgud, mis võivad ravi halvendada).
Replagali ei tohi kasutada inimesed, kes võivad olla alfa -agalsidaasi või ravimi teiste koostisosade suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Replagal heaks kiideti?
Inimravimite komitee (CHMP) otsustas, et Fabry tõvega patsientidele võib Replagal -ravi anda pikaajaliselt kliinilist kasu. Inimravimite komitee otsustas, et Replagali kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas anda ravimile müügiloa.
Replagal on saanud loa "erandlikel asjaoludel", sest kuna seda kasutatakse harvaesineva haiguse raviks, ei ole olnud võimalik saada ravimi kohta üksikasjalikumat teavet. Euroopa Ravimiamet (EMEA) vaatab igal aastal uue teabe üle ja vajadusel seda kokkuvõtet ajakohastatakse.
Millist teavet Replagali kohta veel oodatakse?
Ettevõte, kes toodab Replagali, viib läbi täiendavaid uuringuid selle ravimi kohta, peamiselt selleks, et saada tulemusi viieaastase ravi, teiste annuste, säilitusannuste ja lastega tehtud uuringute kohta.
Lisateave Replagali kohta
3. augustil 2001 andis Euroopa Komisjon TKT Europe AB -le Replagali müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Müügiluba pikendati 3. augustil 2006. Replagali orbude staatuse registreerimiseks klõpsake siin.
Replagali Euroopa avaliku hindamisaruande täisversiooni leiate siit.
Selle kokkuvõtte viimane uuendus: 02-2007
Sellel lehel avaldatud teave Replagali - alfagalgaasi kohta võib olla aegunud või puudulik. Selle teabe õigeks kasutamiseks vaadake vastutusest loobumise ja kasuliku teabe lehte.
