Mis ravim on Cerdelga - eliglustat ja milleks seda kasutatakse?
Cerdelga on ravim, mis on näidustatud 1. tüüpi Gaucher 'tõvega täiskasvanud patsientide pikaajaliseks raviks. Gaucher' tõbi on harvaesinev pärilik haigus, mille puhul täheldatakse glükotserebrosidaasi (nimetatakse ka beetaglükosidaashappeks) ensüümi puudulikkust. normaalsetes tingimustes metaboliseerib rasva, mida nimetatakse glükosüültseramiidiks (või glükotserebrosiidiks). Ensüümi puudumisel ladestub rasv kehasse, tavaliselt maksa, põrna ja luudesse. Tulemuseks on haiguse tüüpilised sümptomid: aneemia (madal punaste vereliblede arv), väsimus, kalduvus verevalumitele ja verejooksudele, põrna ja maksa suurenemine, luuvalu ja luumurrud. Cerdelgat kasutatakse I tüüpi Gaucher 'tõvega patsientidel, mis tavaliselt kahjustavad maksa, põrna ja luid. Seda kasutatakse inimestel, kes metaboliseerivad seda normaalsel kiirusel (st nn vahe- või ekstensiivsetel metaboliseerijatel) või aeglasemalt (aeglased metaboliseerijad). Kuna Gaucheri tõvega patsientide arv on väike, peetakse seda haigust haruldaseks ja Cerdelga nimetati 4. detsembril 2007. aastal harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim). Cerdelga sisaldab toimeainena eliglustaati.
Kuidas Cerdelgat kasutatakse - eliglustaat?
Cerdelga on saadaval kapslite kujul (84 mg) suu kaudu. Ravimit saab osta ainult retsepti alusel ning ravi peab alustama ja jälgima Gaucheri tõve ravis kogenud arst. Enne Cerdelga -ravi alustamist tuleb teha test, et teha kindlaks, kui kiiresti ravim metaboliseerub patsiendi kehas (st et teha kindlaks, kas nad on nõrgad, keskmised või ulatuslikud metaboliseerijad). Ravimit ei tohi anda patsientidele, kes seda metaboliseerivad väga kõrgel kiirusel (nn ülikiired metaboliseerijad) või isikutele, kelle võime ravimit metaboliseerida ei ole teada või kelle puhul ei ole ainevahetuse kiirust spetsiifilise testiga kindlaks määratud. Soovitatav Cerdelga annus on üks kapsel kaks korda päevas patsientidel, kelle metaboolne aktiivsus on normaalses vahemikus (keskmised või ulatuslikud metaboliseerijad). Patsientidel, kelle keha metaboliseerib ravimit aeglaselt (halvad metaboliseerijad), on soovitatav annus üks kapsel üks kord päevas. Lisateavet leiate pakendi infolehelt.
Kuidas Cerdelga - eliglustat toimib?
Cerdelga toimeaine eliglustaat blokeerib glükosüültseramiidi tootmisel osaleva ensüümi toimet. Kuna selle rasvasisalduse kogunemine elunditesse nagu põrn, maks ja luud põhjustab I tüüpi Gaucher 'tõve sümptomeid , selle tootmise vähendamine aitab piirata selle kogunemist nendesse elunditesse, mis seetõttu paremini toimivad.
Milles seisneb uuringute põhjal Cerdelga - eliglustaadi kasulikkus?
Kahes põhiuuringus osutus Cerdelga tõhusaks Gaucheri tõve ravis. Esimeses uuringus, milles vaadeldi peamiselt põrna suuruse vähenemist, osales 40 varem ravimata I tüüpi Gaucher 'tõvega patsienti, keda raviti eliglustaadiga. keskmine põrna suuruse vähenemine 28% võrreldes platseeboga (näiv ravim) ravitud patsientide 2% tõusuga üheksa kuud pärast ravi. Cerdelgaga ravitud patsientidel ilmnesid ka muud haigusnähud, sealhulgas maksa suurus ja hemoglobiinisisaldus (punaste vereliblede valk, mis kannab hapnikku kogu kehas). Cerdelga efektiivsust demonstreeriti ka teises uuringus, milles osales 160 I tüüpi Gaucher 'tõvega patsienti, keda oli varem ravitud ensüümide asendusraviga ja kelle haigusnähud olid alla Mõned patsiendid said ravi Cerdelgaga, teised aga ensüümide asendusraviga. Selles uuringus leiti, et pärast üheaastast ravi püsis haigus stabiilsena 85% Cerdelgaga ravitud patsientidest, võrreldes 94% patsientidega, kes jätkasid ensüümide asendusravi.
Mis riskid kaasnevad Cerdelga - eliglustaadiga?
Cerdelga kõige sagedasem kõrvaltoime (võib esineda rohkem kui 1 inimesel 10 -st) on kõhulahtisus, mis esineb ligikaudu 6 patsiendil 100 -st. Enamik kõrvaltoimeid on kerged ja mööduvad. Cerdelga kasutamisel avastatud kõrvaltoimete täieliku loetelu leiate pakendilt infoleht. Cerdelga't ei tohi võtta koos teatud ravimitega, mis võivad häirida organismi lagundamisvõimet, kuna see häire võib mõjutada Cerdelga taset veres. Piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Cerdelga - eliglustat heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) otsustas, et Cerdelga kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis. Cerdelga on osutunud tõhusaks haiguse sümptomite parandamisel. enamus varem ravimata I tüüpi Gaucher 'tõvega patsiente, samuti stabiilse haiguse säilitamine enamikul varem ensüümide asendusravi saanud patsientidel. Väike osa patsientidest (ligikaudu 15%), kes vahetasid ensüümiasendusravi Cerdelga vastu ei andnud optimaalset ravivastust pärast üheaastast ravi. Nende patsientide puhul tuleb kaaluda muid ravivõimalusi. Haiguse progresseerumist tuleb perioodiliselt jälgida kõigil patsientidel, kes ravi lõpetavad. Cerdelga asendusensüüm Ohutuse osas, kuigi kõrvaltoimed olid peamiselt kerge ja mööduv, soovitas inimravimite komitee täiendavalt uurida ravimi pikaajalist ohutust.
Mis meetmed võetakse, et tagada Cerdelga - eliglustaadi ohutu ja tõhus kasutamine?
Cerdelga võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle plaani alusel on Cerdelga ravimi omaduste kokkuvõttele ja pakendi infolehele lisatud ohutusalast teavet, sealhulgas asjakohaseid ettevaatusabinõusid, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima. Lisaks pakub Cerdelga turustav ettevõte arstidele ja patsientidele õppematerjale, mis tagavad, et Cerdelgaga ravitakse ainult 1. tüüpi Gaucher 'tõvega inimesi ja seda ravimit ei kasutata koos teiste ravimitega, mis võivad nende veretaset oluliselt muuta. Kõik patsiendid, kellele on määratud Cerdelga, saavad hoiatuskaardi. Ettevõte peab ka Cerdelgaga ravitud patsientide registrit, et hinnata ravimi pikaajalist ohutust. Lisateavet leiate riskijuhtimiskava kokkuvõttest.
Lisateave Cerdelga - eliglustaadi kohta
19. jaanuaril 2015 andis Euroopa Komisjon Cerdelga müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Lisateavet Cerdelga ravi kohta lugege pakendi infolehelt (mis on Euroopa avaliku hindamisaruande lisaga) või pidage nõu oma arsti või apteekriga. Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte Cerdelga kohta on ameti veebisaidil: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Kokkuvõtte viimane uuendus: 01-2015.
Sellel lehel avaldatud teave Cerdelga - eliglustaadi kohta võib olla aegunud või puudulik.Selle teabe õigeks kasutamiseks vaadake vastutusest loobumise ja kasuliku teabe lehte.
