Mis on Kolbam - koolhape ja milleks seda kasutatakse?
Kolbam on ravim, mis sisaldab toimeainena koolhapet.Koolhape on esmane sapphape, sapi (maksa poolt toodetud vedelik, mis aitab kaasa rasvade seedimisele) põhikomponent.
Kolbam on lubatud täiskasvanute ja vähemalt ühe kuu vanuste laste eluaegseks raviks, kes ei suuda spetsiifiliste geneetiliste kõrvalekallete tõttu, mis põhjustavad järgmiste maksaensüümide puudumist, toota piisavas koguses primaarseid sapphappeid, näiteks koolhapet. 27-hüdroksülaas, 2-metüülatsüül-CoA ratsemaas või kolesterool 7Î ± -hüdroksülaas.
Kui primaarseid sapphappeid pole, toodab keha ebanormaalseid sapphappeid, mis võivad maksa kahjustada, millega kaasneb eluohtliku maksapuudulikkuse oht. Neid häireid nimetatakse "primaarse sapphappe sünteesi kaasasündinud defektideks".
Kuna sapiteede primaarse sünteesi kaasasündinud defektidega patsientide arv on väike, peetakse seda seisundit haruldaseks ja Kolbam nimetati 28. oktoobril 2009 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Kuidas Kolbami kasutatakse?
Kolbami saab ainult retsepti alusel ning ravi peab alustama ja jälgima arst, kes on spetsialiseerunud Kolbamiga ravitud haigustele.
Kolbam on saadaval kapslites (50 mg ja 250 mg). Päevane annus otsustatakse ja kohandatakse ravikuuri jooksul, lähtudes iga patsiendi verest (verest) ja sapphapete tasemest uriinis ning maksafunktsioonist. Maksimaalne ööpäevane annus ei tohi ületada 15 mg kehakaalu kilogrammi kohta.
Kolbami tuleb võtta iga päev ligikaudu samal ajal koos toiduga. Väikelaste puhul, kes ei suuda kapsleid alla neelata, võib sisu segada imiku piimaseguga, väljendatud rinnapiima, kartulipüree või puuviljapüreega.
Lisateavet leiate pakendi infolehelt.
Kuidas Kolbam - koolhape toimib?
Koolhape on üks peamisi maksa toodetud primaarseid sapphappeid. Kolbamis sisalduv koolhape asendab patsiendi kehas puuduva koolhappe. Sel viisil aitab see vähendada ebanormaalsete sapphapete tootmist ja soodustab sapi normaalset aktiivsust seedesüsteemis, leevendades häire sümptomeid.
Milles seisneb uuringute põhjal Kolbam - koolhappe kasulikkus?
Kolbami uuriti ühes põhiuuringus, milles osales 52 patsienti, kellel esines sapiteede primaarse sünteesi kaasasündinud defekte, sealhulgas 7 patsienti, kellel puudus sterool-27-hüdroksülaas, 2-metüülatsüül-CoA ratsemaas või kolesterool 7Î ± hüdroksülaas. Peamised efektiivsuse parameetrid olid sapi muutused happe taset ja maksafunktsiooni enne ja pärast ravi Kolbamiga. On näidatud, et Kolbam vähendab kaasasündinud defektidega patsientide ebanormaalsete sapphapete hulka ja parandab maksafunktsiooni. esmane sapphapete süntees ja paranemistendents iga üksiku ensüümipuuduse korral ja need tulemused olid kooskõlas kliiniliste ootuste ja meditsiinilise kirjanduse andmetega.
Mis riskid kaasnevad Kolbam - koolhappega?
Kolbami kõrvaltoimed on tavaliselt kerged kuni mõõdukad ja mööduvad. Kõige sagedasemad kõrvaltoimed (võivad esineda kuni 1 inimesel 10 -st) on perifeerne neuropaatia (käte ja jalgade närvikahjustus), kõhulahtisus, iiveldus, happe refluks (maohappe tagasivool suhu), söögitorupõletik suu). söögitoru), ikterus (naha ja silmade kollasus), nahaprobleemid (kahjustused) ja halb enesetunne.
Kolbami ei tohi kasutada koos fenobarbitaaliga (epilepsiaravim).
Kõrvaltoimete ja piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Kolbam - koolhape heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) otsustas, et Kolbami kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis. Inimravimite komitee jõudis järeldusele, et Kolbamil on kasulik mõju patsientidele, kellel on järgmise maksapuudulikkus ensüümid: sterool 27-hüdroksülaas, 2-metüülatsüül-CoA ratsemaas ja kolesterool 7Î ± -hüdroksülaas Ohutuse osas ei tundunud kõrvaltoimed tõsised ja pöörduvad.
Kolbam sai loa erandlikel asjaoludel, kuna haiguse harulduse tõttu ei olnud võimalik Kolbami kohta täielikku teavet saada. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal uue olemasoleva teabe läbi ja seda kokkuvõtet ajakohastatakse vastavalt.
Millist teavet Kolbam - koolhape kohta veel oodatakse?
Kuna Kolbami müügiluba on antud erandlikel asjaoludel, jälgib Kolbami turustav ettevõte ravimi kasulikkust ja ohutust patsientide registri suhtes ning esitab iga -aastaseid uuendusi.
Mis meetmed võetakse, et tagada Kolbam - Koolhappe ohutu ja tõhus kasutamine?
Kolbami võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle plaani alusel on Kolbami ravimi omaduste kokkuvõttele ja pakendi infolehele lisatud ohutusalast teavet, sealhulgas asjakohaseid ettevaatusabinõusid, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima.
Lisaks esitab Kolbami turustav ettevõte õppematerjali, mis sisaldab teavet ravimi õige ja ohutu kasutamise kohta kõigile arstidele, kes peaksid selle välja kirjutama.
Lisateave kolbami - koolhappe kohta
Kui vajate Kolbam -ravi kohta lisateavet, lugege pakendi infolehte (mis on EPAR -iga kaasas) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
Sellel lehel avaldatud teave Kolbami - koolhappe kohta võib olla aegunud või puudulik. Selle teabe õigeks kasutamiseks vaadake vastutusest loobumise ja kasuliku teabe lehte.
