FEBURAAN - NAATRIUMFENüüLBUTüRAAT

Mis on Pheburane - naatriumfenüülbutüraat ja milleks seda kasutatakse?

Pheburane on ravim, mis sisaldab toimeainena naatriumfenüülbutüraati. Seda kasutatakse karbamiiditsükliga seotud häirete raviks. Need patsiendid ei suuda kehast lämmastiku jääke eemaldada, kuna neil puuduvad mõned tavaliselt maksas leiduvad ensüümid. Organismis leidub lämmastikujääke ammoniaagi kujul, mis on kogunedes mürgine, eriti ajule. Pheburane’t kasutatakse patsientidel, kellel puudub üks või mitu järgmistest ensüümidest: karbamüülfosfaadi süntetaas, ornitiini transkarbamülaas või argininosuktsinaadi süntetaas. Seda võib kasutada patsientidel, kellel on järgmised haiguse vormid:

"varajane" haigus patsientidel, kellel on mõne esimese elukuu jooksul ilmnenud ühe või mitme ensüümi täielik puudumine;

Hiline haigus patsientidel, kellel pärast ühe kuu vanust ilmneb ühe või mitme ensüümi osaline puudus ja kellel on olnud kõrget ammoniaaki, mis mõjutas ajutegevust.

Pheburane on hübriidravim. See tähendab, et see on sarnane võrdlusravimiga, mis sisaldab sama toimeainet, kuid Pheburane terad on saadaval väiksema tugevusega ja sisaldavad erinevaid abiaineid (mitteaktiivseid koostisosi), et varjata toimeaine ebameeldivat maitset. Pheburane'i võrdlusravim on Ammonaps.

Kuidas kasutatakse Pheburane'i - naatriumfenüülbutüraati?

Pheburane on saadaval graanulitena (483 mg / g). Seda saab ainult retsepti alusel; ravi peab jälgima uurea tsükli häiretega patsientide ravis kogenud arst. Pheburane tuleb siduda madala valgusisaldusega dieediga, et vähendada lämmastiku tarbimist. Pheburane ööpäevane annus kohandatakse iga patsiendi jaoks individuaalselt ja sõltub patsiendi toitumisest, pikkusest ja kehakaalust Täpse ööpäevase annuse määramiseks on vaja regulaarselt vereanalüüse teha. Pheburane päevane annus tuleb jagada identseteks kogusteks ja manustada iga söögikorra ajal. Graanuleid võib toidule piserdada vahetult enne allaneelamist või suhu panna ja kohe joogiga alla neelata. Pheburane võib olla pikaajaline ravi. patsiendil on edukas maksa siirdamine.

Kuidas Pheburane - naatriumfenüülbutüraat toimib?

Iga valk kannab kehasse lämmastikku; lämmastik muundatakse seejärel ammoniaagiks. Karbamiiditsükli häiretega patsiendid ei saa ammoniaaki organismist eemaldada, mistõttu see võib jõuda kõrgele tasemele, mis võib põhjustada tõsiseid probleeme, sealhulgas puude, ajukahjustuse ja surma. Pheburane'i toimeaine naatriumfenüülbutüraat muundatakse organismis aineks, mida nimetatakse fenüülatsetaadiks. Fenüülatsetaat kombineerub lämmastikku sisaldava aminohappe glutamiiniga, moodustades aine, mida saab neerude kaudu organismist eemaldada. See võimaldab vähendada lämmastiku taset organismis, vähendades toodetud ammoniaagi taset.

Miks Pheburane - naatriumfenüülbutüraat heaks kiideti?

Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) jõudis järeldusele, et Pheburane'i kvaliteet ja võrreldavus Ammonapsiga on osutunud võrreldavaks. Seetõttu leidis inimravimite komitee, et nagu ka Ammonapsi puhul, on kasu suurem kui tuvastatud ja soovitas heaks kiita Pheburane'i kasutamise ELis.