Mis ravim on Ravicti - glütseroolfenüülbutüraat ja milleks seda kasutatakse?
Ravicti on ravim, mida kasutatakse karbamiiditsükli häirete pikaajaliseks raviks täiskasvanutel ja kahe kuu vanustel ja vanematel lastel, kui haigust ei saa ravida ainult toitumisharjumustega. Uureatsükli häiretega patsiendid. Karbamiiditsükkel ei suuda kõrvaldada lämmastikujäätmeid organismist teatud maksaensüümide puudumise tõttu. Organismis muundatakse lämmastikjäätmed ammoniaagiks, mis kogunedes on kahjulik. Ravicti't kasutatakse patsientidel, kellel on ühe või mitme järgmise ensüümi puudus: karbamoüülfosfaadi süntaas I, ornitiinkarbamüültransferaas, argininosuktsinaadi süntetaas, argininosuktsinaatlüsaas, arginaas I ja ornitiini translokaas.
Ravicti sisaldab toimeainena glütseroolfenüülbutüraati.
Kuna karbamiiditsükli häiretega patsientide arv on väike, peetakse neid haigusi haruldasteks ning Ravicti nimetati 10. juunil 2010 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Kuidas Ravicti - glütseroolfenüülbutüraati kasutatakse?
Ravicti on saadaval vedelikuna (1,1 g / ml), mida tuleb võtta suu kaudu või läbi nina ja mao või kõhu kaudu kõhtu läbiva toru. Seda saab osta ainult retsepti alusel ja selle peab määrama arst, kellel on kogemusi karbamiiditsükli häiretega patsientide ravis.
Valk on lämmastikuallikas, seetõttu tuleb Ravicti kasutada koos spetsiaalse madala valgusisaldusega dieediga, et vähendada lämmastiku tarbimist ja mõnel juhul ka toidulisandeid (lähtudes kasvamiseks ja arenguks vajalikust päevasest valgukogusest).
Ravicti annus sõltub patsiendi toitumisest, pikkusest ja kehakaalust. Ravi ajal tuleb regulaarselt teha vereanalüüse ööpäevase annuse kohandamiseks. Ravicti päevane annus tuleb jagada võrdseteks kogusteks ja manustada iga söögikorra ajal. Lisateavet vt ravimi omaduste kokkuvõttest (samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa).
Ravicti -ravi võib olla vajalik kogu elu, välja arvatud juhul, kui patsiendile tehakse edukas maksasiirdamine
Kuidas Ravicti - glütseroolfenüülbutüraat toimib?
Ravicti toimeaine glütseroolfenüülbutüraat muundatakse organismis fenüülatsetaadiks. Fenüülatsetaat kombineerub valkudes oleva aminohappe glutamiiniga, mis sisaldab lämmastikku, moodustades aine, mida saab neerude kaudu organismist eemaldada. taset kehas, vähendades toodetud ammoniaagi kogust.
Milles seisneb uuringute põhjal Ravicti - glütseroolfenüülbutüraadi kasulikkus?
Uuringus, kus osales 88 uureatsükli häirega täiskasvanut, võrreldi Ravicti't naatriumfenüülbutüraadiga (teine ravim, mida kasutatakse uureatsükli häirete raviks). Efektiivsuse põhinäitaja oli ammoniaagi taseme muutus veres pärast 4 -nädalast ravi. Uuringust selgus, et Ravicti on vere ammoniaagi taseme kontrollimisel vähemalt sama tõhus kui võrdlusravim: hinnanguline keskmine ammoniaagi tase oli Ravictiga ravitud patsientidel ligikaudu 866 mikromooli liitri kohta ja naatriumiga ravitud patsientidel 977 mikromooli liitri kohta. fenüülbutüraat. Toetavate uuringute täiendavad andmed on näidanud Ravicti sarnast toimet 2 kuu vanustele ja vanematele lastele.
Mis riskid kaasnevad Ravicti - glütseroolfenüülbutüraadiga?
Ravicti kõige sagedamad kõrvalnähud (võivad esineda rohkem kui 5 inimesel 100 -st) on kõhulahtisus, kõhupuhitus (gaasid), peavalu, söögiisu vähenemine, oksendamine, väsimus, halb enesetunne ja ebanormaalne naha lõhn.
Ravictit ei tohi kasutada ägeda hüperammoneemia (ammoniaagi taseme järsk tõus veres) raviks. Ravicti kohta teatatud kõrvaltoimete täieliku loetelu ja nende piirangute kohta vt pakendi infolehte.
Miks Ravicti - glütseroolfenüülbutüraat heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) otsustas, et Ravicti kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis.
Ravicti on osutunud tõhusaks karbamiiditsükli häiretega patsientidel ammoniaagi taseme alandamisel veres. Ravicti on toimeainet prolongeeritult vabastav ravim, mis tähendab, et toimeaine vabaneb pidevalt kogu päeva vältel. Seetõttu ka jäätmete kõrvaldamine lämmastikku tekib pidevalt ja see võimaldab paremini kontrollida ammoniaagi taset veres kogu päeva jooksul. Samal põhjusel ei tohi Ravictit kasutada ägeda hüperammoneemia raviks, mille puhul on vaja kiiremat toimet.
Lisaks on komitee seisukohal, et kuna ravim on saadaval vedelas vormis, võib see olla lastele vastuvõetavam kui muud toidule lisatavad granuleeritud ravimid; vedel koostis hõlbustab selle manustamist tuubi kaudu ka patsientidel, kes ei suuda neuroloogiliste probleemide tõttu neelata.
Ravicti kõrvaltoimed esinesid peamiselt soolestikus ja neid peeti juhitavaks, kuid oodatakse täiendavaid andmeid Ravicti pikaajalise ohutuse kohta.
Mis meetmed võetakse, et tagada Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate ohutu ja tõhus kasutamine?
Ravicti võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle plaani alusel on Ravicti ravimi omaduste kokkuvõttesse ja pakendi infolehele lisatud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima.
Lisaks loob Ravicti turustav ettevõte patsientide registri, et saada rohkem teavet ravimi pikaajalise kasu ja ohutuse kohta.
Lisateave Ravicti - glütseroolfenüülbutüraadi kohta
Ravicti ravi kohta lisateabe saamiseks lugege pakendi infolehte (mis on Euroopa avaliku hindamisaruande lisatud) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
Sellel lehel avaldatud teave Ravicti - glütseroolfenüülbutüraadi kohta võib olla aegunud või puudulik. Selle teabe õigeks kasutamiseks vaadake vastutusest loobumise ja kasuliku teabe lehte.
