Spinraza - Nusinersen

Mis ravim on Spinraza - Nusinersen ja milleks seda kasutatakse?

Spinraza on ravim, mida kasutatakse 5q seljaaju lihasatroofia (SMA), geneetilise haiguse, mis põhjustab lihasnõrkust ja atroofiat, sealhulgas kopsulihaseid, raviks. Haigus on seotud 5q kromosoomi defektiga ja sümptomid algavad tavaliselt vahetult pärast sündi.

Kuna SMA -ga patsientide arv on väike, peetakse seda haigust haruldaseks ja Spinraza määrati 2. aprillil 2012 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).

Spinraza sisaldab toimeainena nusinerseni.

Kuidas Spinraza’t kasutatakse?

Spinraza't saab osta ainult retsepti alusel ja ravi peab alustama SMA ravis kogenud arst.

Ravim on saadaval süstelahuse kujul 12 mg viaalides. Seda teeb intratekaalse süstena (alaseljale, otse selgroosse) selle protseduuri läbiviimise kogemusega arst või õde. Enne Spinraza manustamist võib olla vajalik patsiendi rahustamine (talle rahustava ravimi manustamine).

Soovitatav annus on 12 mg (üks viaal), mis tuleb manustada niipea kui võimalik pärast SMA diagnoosimist. Esimesele annusele peab järgnema veel 3 annust 2, 4 ja 9 nädala pärast ning seejärel üks annus iga 4 kuu järel. Ravi tuleb jätkata seni, kuni patsient sellest kasu saab. Lisateavet leiate pakendi infolehelt.

Kuidas Spinraza - Nusinersen toimib?

SMA -ga patsientidel puudub valk, mida nimetatakse motoorsete neuronite ellujäämisfaktoriks (SMN), mis on oluline motoorsete neuronite (seljaaju närvirakud, mis kontrollivad lihaste liikumist) ellujäämiseks ja normaalseks toimimiseks. SMN valku toodavad kaks geeni, SMN1 ja SMN2. SMA-ga patsientidel puudub SMN1 geen, kuid neil on SMN2 geen, mis toodab enamasti lühikest SMN-valku, mis ei toimi nii hästi kui täispikk valk.

Spinraza on sünteetiline antisenss-oligonukleotiid (teatud tüüpi geneetiline materjal), mis võimaldab SMN2 geenil valmistada täispikka valku, mis suudab normaalselt toimida. See asendab puuduva valgu, leevendades seeläbi haiguse sümptomeid.

Milles seisneb uuringute põhjal Spinraza - Nusinerseni kasulikkus?

Üks põhiuuring, milles osales 121 SMA -ga imikut (keskmine vanus 7 kuud), näitas, et Spinraza parandab tõhusalt liikumist võrreldes platseeboga (näiv süst).

Pärast üheaastast ravi oli 51% -l Spinraza't saanud imikutest (37 -l 73 -st) edusamme peakontrolli, rullimise, istumise, roomamise, seismise ja kõndimise arendamisel, samas kui platseebot saanud imikutel sarnast edu ei täheldatud. enamus Spinrazaga ravitud imikuid elasid kauem ja vajasid abistavat hingamist hiljem kui need, kes said platseebot.

Käimas on veel üks uuring, mille eesmärk on hinnata Spinraza efektiivsust kergema SMA -ga lastel, kes on diagnoositud hilisemas staadiumis (keskmine vanus 3 aastat). Vaheanalüüs näitas tulemusi, mis on kooskõlas imikutega, kellel haigus on varem esinenud.

Mis riskid Spinraza - Nusinerseniga kaasnevad?

Spinraza kõige sagedamad kõrvalnähud (võivad esineda rohkem kui 1 inimesel 10 -st) on peavalu ja seljavalu; vastsündinutel ei saanud neid kõrvaltoimeid hinnata, kuna nad ei suutnud neist teada anda. Arvatakse, et need kõrvaltoimed on põhjustatud ravimi manustamiseks tehtud lülisamba süstidest.

Spinraza kohta teatatud kõrvalnähtude ja piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Miks Spinraza - Nusinersen heaks kiideti?

Inimravimite komitee (CHMP) tunnistas oma hinnangus haiguse tõsist olemust ja kiiret vajadust tõhusa ravi järele.

On näidatud, et Spinraza toob haigusega väikelastel erineva raskusastmega kliiniliselt olulisi paranemisi. Kuigi ravimit ei ole testitud SMA kõige raskemate ja kergemate vormidega patsientidel, peaks see eeldatavasti andma neile patsientidele sarnast kasu.

Kõrvaltoimeid peeti juhitavateks, kuna enamik neist on seotud ravimi manustamisviisiga.

Seetõttu otsustas inimravimite komitee, et Spinraza kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis.

Mis meetmed võetakse, et tagada Spinraza - Nusinerseni ohutu ja tõhus kasutamine?

Ettevõte, mis turustab Spinrazat, viib lõpule käimasolevad uuringud ravimi pikaajalise ohutuse ja efektiivsuse kohta SMA sümptomitega patsientidel ja patsientidel, kellel sümptomid veel puuduvad.

Soovitused ja ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima Spinraza ohutuks ja tõhusaks kasutamiseks, on esitatud ka ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehel.

Lisateave Spinraza - Nusinerseni kohta

Spinraza Euroopa avaliku hindamisaruande täisversiooni leiate palun agentuuri veebisaidilt: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Spinraza ravi kohta lisateabe saamiseks lugege pakendi infolehte (mis on Euroopa avaliku hindamisaruande lisatud) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.

Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte Spinraza kohta on saadaval ameti veebisaidil: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.

Sellel lehel avaldatud teave Spinraza - Nusinerseni kohta võib olla aegunud või puudulik. Selle teabe õigeks kasutamiseks vaadake vastutusest loobumise ja kasuliku teabe lehte.